Engedélyezték a Novartis, rákgyógyítás elleni “csodaszerét”, amitől áttörést várnak a kutatók!


Hirdetés

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyeleti Hatóság (FDA) engedélyezte a leukémiás gyerekek és fiatalok génmódosítással történő kezelését. Az eljárást a svájci gyógyszercég, a Novartis fejlesztette ki, az új módszertől nagy áttörést várnak nem csak a leukémia, de más, rosszindulatú rákos megbetegedések kezelésében is, szakemberek igazi áttörésnek tartják az új terápiát.

Az eljárás lényege, hogy genetikailag módosítják a páciens sejtjeit, hogy azok aktívan vegyék fel a küzdelmet a beteg sejtekkel, gyakorlatilag úgy programozzák a betegek egyes sejtjeit, hogy azok könnyebben felismerjék a betegséget és az immunrendszer erősítésén keresztül lépjenek fel a rákos sejtekkel szemben.

Novartis

Az FDA egyik vezetője az eljárás engedélyezését követően arról beszélt, hogy az új terápiával a gyógyászati innováció új szakaszához érkeztünk, mostantól lehetővé válik a betegek sejtjeinek újraprogramozása, amivel azt érhetjük el, hogy maguk a genetikailag módosított sejtek veszik fel a harcot a beteg sejtekkel.

Az új kezeléssel kapcsolatban azonban sok még a kérdőjel, a terápia ugyanis 475 ezer dollárba (~122 millió forint) kerül, egyelőre nem egyértelmű, ki finanszírozza a kezeléseket, és az sem, hogy első körben kik kaphatják meg. A speciális kezelések magas költségei már korábban is heves vitát váltottak ki az Egyesült Államokban, a Gilead Science 84 ezer dolláros hepatitis C-kezelése már 2013-ban kiverte a biztosítékot, de vannak olyan új rákterápiák, amelyek éves szinten 150 ezer dollárba kerülnek páciensenként, azonban a Novartis terápiájának közel fél millió dolláros költsége új szintet jelent. Jelenleg több mint 600, kísérleti fázisban lévő génterápia vár arra, hogy engedélyezze az FDA, ezeknek is hasonló költségei lehetnek, mint a Novartis által kifejlesztett kezelésnek, így a jövőben fontos kérdés lesz az, hogy ki és hogyan finanszírozz a terápiákat.

A Novartis Kymriah nevű készítményét elsősorban gyerekek és fiatalok kaphatják meg, akik még nem töltötték be a 25. életévüket, és nem reagálnak a hagyományos kezelésekre, a terápiát csak akut B-sejtes limfoid leukémiás betegek kezeléséhez engedélyezték. Az Egyesült Államokban évente közel 3100 20 évnél fiatalabb beteget diagnosztizálnak az adott betegséggel, első körben közülük is csak néhány százan juthatnak a kezeléshez, a Novartis azonban azon dolgozik, hogy egyre szélesebb körben elérhetővé váljon az új terápiás módszer. A Novartis becslése alapján évente 600 páciens kaphatja meg a Kymriah-kezelést, első körben napokon belül 5 gyógyászati központot hoznak létre, év végén pedig már 35 helyen lesz elérhető – szigorú orvosi felügyelet mellett – a terápia. Az eljárást az Egyesült Államokban engedélyezték, de a Novartis hamarosan kezdeményezni fogja az európai jóváhagyást is.

Bár a kezelést az FDA a várthoz képest hetekkel korábban jóváhagyta, arra azonban számítani lehetett, hogy a Novartis megkapja az engedélyt, így a svájci gyógyszergyártó árfolyama érdemben nem reagált a hírre.

Bloomberg, portfolio.hu

Hirdetés
Hirdetés betöltése..